基因治疗能治愈艾滋病吗？美国 ... 正为此投入1亿美元。
美国国家卫生研究院今天宣布，该机构希望用基因疗法治愈艾滋病和镰状细胞病，并将在未来四年内为实现这一目标投资1亿美元，它还将投资1亿美元。这一伙伴关系的关键是，它的目标是使世界各地的人们，特别是发展中国家的人们能够负担得起这些疾病的负担。
基因治疗
罕见的“泡泡男孩病”可能通过新基因疗法治愈
圣裘德儿童研究医院/彼得·巴塔，8名患有严重免疫紊乱，有时被称为“泡泡男孩病”的婴儿，根据一项新的研究，似乎通过实验性基因治疗治愈了该病。（在这种情况下，病毒是经过基因改造的，因此不会引起疾病。“泡泡男孩”SCID-X1是由一种叫做IL2RG的基因突变引起的，这种突变对正常免疫功能至关重要，据美国国家卫生研究院称。这种疾病基本上可以通过从某种免疫系统蛋白相匹配的兄弟姐妹中移植骨髓来治愈。
新疗法阻止了“洛伦佐油”中描述的罕见脑部疾病
在这种疾病最严重的形式下，患有大脑性ALD的男孩在10岁生日前死亡。慢病毒作为一种“载体”，携带健康的基因并将其插入干细胞DNA中。一旦进入人体，这些改变的造血干细胞就会不断再生，继续治疗病人的疾病。蓝鸟生物科学家，其中一些也参与了这项研究，已经表明他们计划寻求FDA批准的治疗。只有一种基因治疗是FDA在美国批准的，这是一种白血病治疗，在8月份得到了批准。一些人正在接受临床试验，一些人在欧洲获得了监管批准。