罕见的“泡泡男孩病”可能通过新基因疗法治愈
圣裘德儿童研究医院/彼得·巴塔，8名患有严重免疫紊乱，有时被称为“泡泡男孩病”的婴儿，根据一项新的研究，似乎通过实验性基因治疗治愈了该病。（在这种情况下，病毒是经过基因改造的，因此不会引起疾病。“泡泡男孩”SCID-X1是由一种叫做IL2RG的基因突变引起的，这种突变对正常免疫功能至关重要，据美国国家卫生研究院称。这种疾病基本上可以通过从某种免疫系统蛋白相匹配的兄弟姐妹中移植骨髓来治愈。
基因疗法
新的失明基因疗法：它是如何工作的？
但它是如何工作的呢？但最终，他们也可能失去他们的中心视力，变得完全失明，火花疗法说。目前，还没有治疗这些疾病的药物。基因疗法通过给患者一个RPE65基因的工作拷贝来工作。虽然Luxturna只在LCA患者身上进行了测试，但它被认为可能对由RPE65突变引起的其他疾病的患者有帮助研究人员说，如果Luxturna获得FDA的批准，这将是美国首次批准遗传性疾病的基因治疗，路透社称，是关于生命科学的原始文章。