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科学家如何证明双胞胎婴儿的基因被编辑过?

科学家Jiankui于11月28日在香港发表了关于基因编辑婴儿的数据(图像:S.C. Leung / Sopa Image /LeTrutcCage通过GETTY图像)“KDSPs”问题在第一个基因编辑婴儿出生于本月早些时候宣布后,包括研究人员做了什么,以及是否有问题。中国科学家何建奎周日(11月25日)在YouTube上发布了一段视频,称

。在麻省理工学院技术评论报告了临床试验文件的存在之后,他发布了视频,表明研究人员正在招募潜在的父母进行基因编辑研究,然后通过体外受精植入胚胎。不久之后,美联社报道说,他声称两个双胞胎女孩,名叫露露和娜娜,几周前出生了。

,但科学家们却争先恐后地想知道他和他的同事到底做了什么,以及他们的基因编辑是否成功。11月28日,他首次在香港举行的第二届人类基因组编辑国际峰会上公开了他们的数据,而不让会议组织者事先知道演示文稿的内容,这只是传统科学规范和生物伦理学的许多偏离中的一个。成祖龙说,[遗传学的数字:10个诱人的故事]

“这是相当令人不安和相当震惊的所有人在外地,一位纽约大学医学助理教授兰戈健康与他和他的同事声称做过的基因编辑的类型工作。

证明它

专家联系的现场科学都说,他们怀疑他和他的同事确实试图编辑双胞胎的基因,因为他们说他们这样做。这可能不是一个骗局,也不是像2002年著名的拉伊安邪教那样的噱头,一群不明飞行物信徒声称成功克隆了一个人。

“做了什么,”加州斯克里普斯研究转化研究所所长遗传学家埃里克·托波尔说我们可以说,“

Kiran Musunuru,宾夕法尼亚大学Perelman医学院心血管医学和遗传学副教授,是为数不多的看到他的数据的研究者之一。美联社向他提供了一份未发表的他声称要审查的手稿。Musunuru告诉Live Science,手稿立刻令人信服和不安。

“我在手稿中看到的数据与编辑胚胎中发生的情况一致,并且编辑双胞胎出生后继续存在,”他说。

令人沮丧,Musunuru补充说,这种编辑是有缺陷的。研究人员使用一种叫做CRISPR-Cas9的技术,从发育成LuLu和NaNa的胚胎中修剪出一种叫做CCR5的基因。这种基因突变的人往往对艾滋病病毒感染表现出一定的抵抗力,这正是他和他的同事想要传达的好处。但在一对双胞胎中,Musunuru说,在CCR5的两个拷贝中,只有一个拷贝的基因编辑是成功的,这意味着另一个拷贝是活跃的。他说,这对双胞胎不会对艾滋病有任何免疫力。在这两个胚胎中,都有马赛克现象的证据——一些细胞携带经过编辑的基因,另一些细胞携带原始基因。他在讲话中提到,在一个胚胎中,有证据表明可能存在偏离目标的效应,即科学家用来编辑基因组的分子工具瞄准了错误的位置,改变了研究人员并不打算改变的基因。[仿生人类:十大技术]

“我发现他们拿走了这些在编辑上有明显问题的胚胎,并继续进行下去,这绝对令人震惊,”穆苏努鲁说你怎么能这么做呢?”

在他的演讲中,他说另一个使用基因编辑胚胎的怀孕正在进行中。

颠覆了一个典型的科学过程

,专家说,这对双胞胎的数据将被发表或更广泛地呈现出来,供广大科学家进行同行评议。理想情况下,穆苏努鲁

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