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摘要：最后，它归结为一个难题：我们应该把什么价值放在人的生命上？在过去五年中，此类药物的支出增长率为73%。在该法案颁布之前，FDA批准了34种药物，这些药物在1967年至1983年将被认定为孤儿药。这一决定是在国家一级作出的，而欧洲药品管理局则决定是否批准该药物的使用。在一项对孤儿药物的评估中，在美国每名患者每年花费超过225000美元，这些药物在英国都没有被审查。
这篇文章最初是在对话会上发表的。这篇文章为《生命科学》的专家之声提供了一篇文章：评论与见解。
“这是最好的时代，也是最坏的时代”是查尔斯狄更斯《双城记》开篇时的一段熟悉的引语，但是短语也适用于当今美国的特殊药物市场。
特殊药物，通常是由活组织或有机体的基因改变产生的复杂生物产品，通过产生人类蛋白质，已经彻底改变了病人的护理，酶和抗体可以比以前更具体地治疗疾病。这些突破来自于一个集体的国家选择，让制药商在有限的监督下制定价格并获取利润，而不是许多其他国家的严格控制。
然而，这一选择付出了高昂的代价：医疗费用正以不可持续的速度飞涨，把各州、联邦 ... 、公司和数以百万计的美国人的财政置于危险之中。
每一个美国人——特别是准备在八年内第二次改造我们的医疗体系的立法者——都需要理解我们所作的选择，并努力解决从现在开始的问题。最后，它归结为一个难题：我们应该把什么价值放在人的生命上？”
的药品成本在保险费、免赔额和共同支付之间对我们的财务“KDSP”造成了损害，一个典型的四口之家将直接支付预计2017年用于医疗保健的27000美元中的11000美元，自2013年以来增长了22%。这相当可观，尤其是考虑到2015年美国工人的平均收入仅为46120美元，，但如果不控制处方药开支，就不可能控制这些螺旋上升的成本，它的增长速度至少是其他主要医疗类别的三倍。
很多人不知道的是，在他汀类、抗酸剂和抗生素等传统药物上的支出没有太大变化。特效药和生物药真的要付出代价。在过去五年中，此类药物的支出增长率为73%。“KDSPE”“KDSPs”是一种前五种特效药中的一种，例如，2015美元的成本为6621美元，而传统药物如NexIII和CCRSTOR则为60美元。所谓的孤儿药，是治疗罕见疾病的特效生物药，情况更糟。2014年，孤儿药平均每人每年花费111820美元。
特效药是患者的天赐良药，因此，显而易见的问题是，这些费用值得吗？答案是——对于那些生命受到影响的人来说——显然是的。
特效药可以做出惊人的贡献，特别是在罕见疾病领域（那些患者少于200000人），在过去没有进行过认真的研究。孤儿药一词于1983年被编成法典，用来描述治疗罕见疾病的药物，以至于制药公司不愿意开发这些药物。
随着1983年孤儿药法案的通过而改变，该法案允许为研究提供特别拨款，对试验费用给予50%的税收抵免，更短的FDA批准时间和保证七年的专利专营权。在该法案颁布之前，FDA批准了34种药物，这些药物在1967年至1983年将被认定为孤儿药。FDA在接下来的26年里批准了10倍于347倍的药物，这反映了该法案是如何为生产这些特殊药物提供经济激励的。
让我们看看一种罕见的疾病，脂质体酸缺乏症。也被称为沃尔曼病，它只影响少数婴儿，但如果没有这种重要的酶，它们会在消化器官中积累脂肪，导致出生后一年内器官肿胀、衰竭和死亡。
在2015年之前，还没有治疗 ... ，但现在的鸡是经过基因改造的，这样它们的卵子可以 ... 这种人体酶，以sebelipase alpha的名义出售。专家认为，注射这种酶可以消除患者的衰弱症状，延长患者的生命，有的甚至长达数十年之久，
没有错，这对遭受这种可怕折磨的婴儿父母来说是个奇迹。但这一奇迹预计在孩子的余生中每年要花费70万美元。
欧洲的在欧洲的运作方式大不相同，值得考虑的是，我们是否明智地遵循它的一般 ... 。
与美国不同，欧洲国家有某种形式的社会化医疗保健体系 ... 支付符合一定标准的药品费用。这一决定是在国家一级作出的，而欧洲药品管理局则决定是否批准该药物的使用。
药物通常是在与收益相关的成本（称为质量调整生命年（QALY））低于某一阈值的情况下承保的。简单地说，在健康状况良好的情况下多活一年相当于1 QALY，而在健康状况不佳的情况下（介于0 QALY和1 QALY之间）多活一年的价值则用滑动量表来量化（例如，在英国，
，如果每个QALY获得的成本低于30000英镑（36美元），则通常包括药物，600）–尽管他们确实有一些例外。
这意味着很少有孤儿药可以报销。FDA批准在1983至2012年间在医院外使用的116种孤儿药中，英国国家卫生局甚至没有对其中三分之二的药品进行报销，大概是因为成本太高。其余的，它提供了12种有条件的补偿，而15种被拒绝了。
在一项对孤儿药物的评估中，在美国每名患者每年花费超过225000美元，这些药物在英国都没有被审查。
那我们该怎么办“美国创造了研究罕见疾病的市场激励机制，借助人类的聪明才智，我们在解决复杂问题方面取得了一些惊人的突破。”这种心态与欧洲截然不同，在类似的研究中，由于政策制定者有效地将其医疗保健目标用于对社会的最大影响，而不是为那些罕见疾病的不幸离群者创造奇迹。《孤儿药物法案》中固有的慷慨是导致许多美国人难以负担保费，转而实施高免赔计划的一个因素，这使得简单的看病实际上是负担不起的。随着医疗费用的增加，雇主以及州 ... 和联邦 ... 都在财政上受到了打击。
那么我们能做些什么呢？不幸的是，没有简单的答案，每一个潜在的解决方案都会带来代价高昂甚至是生死攸关的后果。
的争论不应该仅仅是关于我们能做些什么来控制成本，而是我们愿意花多少钱来可持续地鼓励新的医疗突破。我相信，我们需要对新的和现有的药物进行成本-效果分析，并确定在某种程度上，成本大于利益。“KDSPE”“KDSPs”绘制的这条线——这是定义立法者的生命价值——对于立法者来说是困难的，这就是为什么立法支持了可负担得起的。《医疗保健法》及其可能的替代品没有解决控制处方药开支的有效 ... 。
，但没有选择，只是将负担推给那些资助医疗保健的个人、公司和纳税人。这种负担是巨大的，而且只会继续增长。
C.Michael White，康涅狄格大学药学实践系主任，
这篇文章最初是在对话中发表的。阅读原文。“
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