泡泡男孩

罕见的“泡泡男孩病”可能通过新基因疗法治愈

圣裘德儿童研究医院/彼得·巴塔,8名患有严重免疫紊乱,有时被称为“泡泡男孩病”的婴儿,根据一项新的研究,似乎通过实验性基因治疗治愈了该病。(在这种情况下,病毒是经过基因改造的,因此不会引起疾病。“泡泡男孩”SCID-X1是由一种叫做IL2RG的基因突变引起的,这种突变对正常免疫功能至关重要,据美国国家卫生研究院称。这种疾病基本上可以通过从某种免疫系统蛋白相匹配的兄弟姐妹中移植骨髓来治愈。