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摘要:OHSU)编者按:这篇报道是在8月2日下午5:00更新的,俄勒冈州的一组科学家称之为利用CRISPR成功地修改了胚胎的基因,以纠正一种已知的导致心脏缺陷的基因突变。中国的技术导致了胚胎中一些但不是所有细胞的遗传变化,CRISPR有时会剪掉DNA中的错误位置。在新的实验中,科学家们消除了CRISPR/cas9的非靶向效应。
编者按:这篇报道是在8月2日下午5:00更新的,俄勒冈州的一组科学家称之为
利用CRISPR(一种剪切粘贴的基因编辑工具)成功地修改了胚胎的基因,以纠正一种已知的导致心脏缺陷的基因突变。
今天(8月2日)发表在《自然》杂志上的实验由俄勒冈州健康与科学的生物学家Shoukhrat Mitalipov和同事进行波特兰大学。据《麻省理工学院技术评论》(MIT Technology Review)上周报道,米塔利波夫对数十个单细胞胚胎进行了实验,这些胚胎在发育过程中还没有取得很大进展就被丢弃了。这是美国科学家首次使用这种 ... 编辑胚胎的基因切割和替换
CRISPR/Cas9基因编辑系统是一种简单的“切割和替换” ... ,用于编辑基因组上的精确点。CRISPRS是一种被称为Cas9的分子“剪刀”识别的长链DNA;通过在靶DNA附近插入CRISPR DNA,科学家理论上可以告诉Cas9在基因组中的任何地方切割。然后,科学家们可以交换一个替换基因序列来代替被剪断的序列。然后,替换序列通过自然DNA修复机制自动并入基因组。
2015年,中国的一个研究小组使用CRISPR编辑了几个有严重缺陷的人类胚胎,尽管没有一个胚胎在被丢弃之前很长时间内被允许孕育。中国的技术导致了胚胎中一些但不是所有细胞的遗传变化,CRISPR有时会剪掉DNA中的错误位置。
的重大进展的新结果与以前的研究相比是一个重大进展。在新的实验中,科学家们消除了CRISPR/cas9的非靶向效应。
研究小组使用了数十个体外受精(IVF)胚胎,这些胚胎使用了有严重遗传缺陷的男性的 ... 。 ... 中含有一个MYBPC3基因的拷贝,该基因可能会因肥厚型心肌病心肌增厚而导致猝死和心力衰竭。
在新的实验中,研究小组使用Crispr/Cas9在受精卵中缺陷MYBPC3基因的位置剪断DNA。大多数胚胎通过替换起源于卵子的正常基因来修复DNA断裂。大约三分之二的胚胎不含有突变的基因;研究小组还消除了胚胎中的一些细胞(但不是全部)含有经过编辑的基因的风险。
一般来说,编辑生殖系(即 ... 、卵子或胚胎)一直存在争议,因为这意味着永久性地改变遗传给下一代的DNA。一些科学家呼吁禁止生殖系编辑,称这种 ... 风险极大,在伦理上也令人怀疑。
然而,美国国家科学院今年早些时候发表的一份报告指出,在严重的遗传疾病情况下,胚胎编辑可能是合乎伦理的,假设风险可以减轻。
最初发表在Live Science上。
编者注:这篇文章已经更新,包含了最近发表的关于该技术的期刊文章中的附加信息。
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