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我们真的离用CRISPR治疗癌症还有多远?

SSPL/Getty Images)

科学和健康新闻的追随者,特别是那些患有绝症的人,可能会给人一种印象,一个新的、无病时代的曙光就在我们身上,没有什么地方比健康科学中最新的流行语CRISPR更明显了,使用这个工具的

,作为基因工程的一种形式,科学家可以编辑一个基因组,也就是说,在一个有机体的DNA中包含的数万个基因中改变一组基因。有了CRISPR,科学家可能有能力移除或纠正致病基因,或插入新的理论上可以治愈疾病的基因,包括癌症。

,但这项技术同时具有潜在的益处和风险。[科学家们刚刚用CRISPR做了10件惊人的事情]

两项重要的CRISPR研究本月发表,强调了这一承诺和关注。第一个是由加州大学旧金山分校(UCSF)的研究人员领导的多研究所团队,发表在《自然》杂志上,揭示了一种新的、更有效的利用CRISPR改变基因组的 ... 。这种利用电场的 ... 得到了生物医学研究机构的广泛赞誉,许多新闻报道都转述了这种 ... 。

第二项研究,来自英国威康桑格研究所的艾伦·布拉德利实验室,几天后发表在《自然生物技术》杂志上,提示CRISPR基因编辑可能造成的损害比科学家们想象的要大。

那么,到底发生了什么?科学家们离使用CRISPR有效治疗癌症还有多远?”

“CRISPR getting crisper”

“CRISPR是40年前基因工程领域的众多工具中的一个,在2012年风靡全球。这项技术在编辑基因组方面提供了前所未有的精确性,也就是说,打开了一条DNA链,并纠正了输入到基因代码中的错误。CRISPR并不是编辑基因的第一种 ... ,但它似乎是迄今为止最精确的 ... 。

就是这样工作的:CRISPR s,是有规律地聚集在一起的短回文重复序列的缩写(不用担心,大多数科学家记不住这一点),是在细菌和其他微生物中发现的DNA片段。这些微生物利用CRISPRs来发现并去除侵入其基因组的病毒DNA。这是主机防御系统。CRISPRs和相关蛋白,如Cas9,基本上可以剪掉病毒DNA,并对其进行修补。

这项技术刚刚进入临床应用领域,目前只有少数患者接受了治疗,都是从2017年开始的。然而,CRISPR现在被广泛而显著地成功地用于创造具有关键遗传特性的实验动物和细胞系,以帮助科学家更好地研究人类疾病,西雅图Altius生物医学科学研究所副所长Fyodor Urnov说,CRISPR承诺的一部分已经实现,即“以无人能想到的方式真正推进生物医学研究领域的发展”,他使用CRISPR和其他 ... 在实验室编辑人类基因。[7种疾病你可以从基因测试中学到]

,至于另一个承诺,临床应用,“确实有好消息,”尤诺夫告诉Live Science。

CRISPR的进步-和陷阱

对于CRISPR的工作,短链首先需要进入细胞核,在那里发现DNA。为了将薯片运送到那里,科学家们使用了改良病毒,一种已有数十年历史的运送 ... 。这些无害的病毒侵入细胞,就像它们惯常做的那样,并将包裹寄存起来。但是,大量制造这些病毒供临床使用可能需要数月或一年的时间,危重病人通常不会有那么长的等待时间。

这就是为什么《自然》杂志的新文章引起了如此的兴奋和赞誉。在这项工作中,科学家们利用电 ... 而不是病毒,将遗传物质运送到细胞核中。这叫做“电穿孔”,它是Marson告诉《生活科学》,

Marson和这个团队的其他成员还与旧金山的Parker癌症免疫治疗研究所合作,设计细胞治疗各种癌症,既然CRISPR介导的免疫细胞重编程可以在不依赖病毒的情况下有效地完成。

假设,将加快CRISPR进入临床研究的步伐,并成为主流治疗 ... 。

跟随Christopher Wanjek@Wanjek,以幽默的方式每日发布健康和科学的推文。Wanjek是《工作中的食物》和《坏药》的作者。他的专栏《坏药》定期出现在《生命科学》上

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