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世界首例针对唯一患者定制药物面世,研究筹资 300 万美元​ | 丁香早读

丁香早读 准时更新 世界首例针对唯一患者定制药物面世,研究筹资 300 万美元 10 月 9 日,《新英格兰医学杂志》上发表了一项针对罕见遗传病的患者定制寡核苷酸疗法,科学家为一位巴顿病患者 Mila 研制出了只适合她个人的新药「Milasen」。据悉,这是世界首例针对基因疾病的「定制」疗法。 巴顿病是一种可致命的神经系统疾病,并且病情进展十分迅速 。为了治疗 Mila 的疾病,她的母亲筹建了「Mila 的奇迹」基金会,筹集到 300 万美元开展研究工作,至于最终花费的金额,Mila 的母亲则拒绝透露。据报道,经过一年的治疗,目前 Mila 的症状已经缓解。 在一篇社论中,美国 FDA 药物评价和研究中心主任 Ja Woodcock 对定制药物疗效的评价,以及监管者应如何权衡患者情况的紧迫性、并确定可接受治疗的患者数量提出了质疑。 图片来源: ... 仅在美国,就有成千上万的患者处在与 Mila 类似的处境,但目前并没有足够的研究人员为这些患者生产定制药物。全国罕见疾病组织负责监管和 ... 事务的 ... Rachel Sher 表示,这意味着只有 有钱人或有基金会支持的患者才能够选择此疗法。 (来源: ... ) 胡润百富榜发布,医药行业首次进入前 10 位 10 月 10 日,胡润研究院「胡润百富榜」发布,数据显示,按照截至今年 8 月 15 日财富值计算,孙飘扬、钟慧娟夫妇以 1750 亿元的财富值,位列胡润百富榜5 名。 胡润百富榜数据显示,马云家族、马化腾、许家印与何享建、何剑锋父子相继位列排行榜前 4 名,对应财富值分别为 2750 亿元、2600 亿元、2100 亿元、1800 亿元。 胡润表示,来自恒瑞医药和翰森制药的孙飘扬、钟慧娟夫妇今年以 1750 亿元的财富数字排名榜单第 5 位,为首次有医药行业的企业家进入榜单前 10 位。 (来源:新京报) 国际社会承诺提供 140 亿美元,加强抗击艾滋病、结核病和疟疾 10 月 10 日,法国里昂举行的全球基金第六次充资会议上,国际社会承诺在未来三年提供 140 多亿美元。这些资金将用于拯救 1600 万人的生命,并帮助全球在 2030 年前结束艾滋病、结核病和疟疾的流行。 据悉,每年约有 260 多万人死于艾滋病毒、结核病和疟疾,尽管 2016 年联合国可持续发展目标中做出了「到 2030 年结束流行病」的承诺,但许多国家没有走上实现这一目标的轨道。WHO 最近的报告表明,疟疾方面的进展停滞不前,艾滋病毒和结核病病例的下降速度不足以达到中期里程碑, ... 是一项关键挑战。(来源:联合国新闻) ... 印发《关于进一步做好短缺药品保供稳价工作的意见》 10 月 11 日, ... 办公厅印发《关于进一步做好短缺药品保供稳价工作的意见》(以下简称《意见》)。 图片来源: ... 网站截图 《意见》提出,在保供方面,需要加强协同监测,搭建国家短缺药品多源信息采集平台,建立协同监测机制,实现原料药和制剂在注册、生产、采购、价格等方面的信息联通共享;做好短缺药品清 ... 理;实施短缺药品停产报告;落实直接挂网和自主备案采购政策;建立健全短缺药品常态储备机制,筛选一批临床必需、用量不确定且容易发生短缺的药品纳入储备。 在稳价方面,加强药品价格异常情况监测预警,定期监测采购价格变化情况;强化药品价格常态化监管,对于存在价格上涨幅度或频次异常、区域间价格差异较大等情况的药品,综合运用成本调查、暂停挂网等措施,予以约束;加大对违法行为的执法力度,建立部门协同联动工作机制,构成犯罪的依法追究刑事责任。(来源: ... ) 卫健委:我国无痛分娩开展率不足 2 成,剖宫产率超 4 成 10 月 9 日,国家卫健委在北京发布《2018 年国家医疗服务与质量安全报告》(以下简称《报告》)。《报告》显示,通过 2018 年度全国抽样调查所得出的 ... 分娩镇痛的开展率为 16.45%,2017 年全国住院孕产妇平均剖宫产率为 43.56%。 《报告》指出,根据 2018 年度全国抽样调查所得出的 ... 分娩镇痛的开展率为 16.45%。调查数据显示,在三级公立专科医院的 ... 分娩镇痛比例为 35.46%,民营医院约为 28%,二级公立综合医院仅为 9.13%。分析原因为专科医院及民营医院的 ... 人员安排及配置较综合医院更充足,分娩镇痛流程实施更通畅。 此外,《报告》还显示近 5 年我国剖宫产率呈现逐年下降趋势。由于 2017 年高龄产妇急剧增多,2017 年全国剖宫产率略有升高,为 43.56%。(来源:澎湃新闻)免责声明:以上内容源自网络,版权归原作者所有,如有侵犯您的原创版权请告知,我们将尽快删除相关内容。

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