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CRISPR基因编辑将首次用于人类治疗失明

根据新闻报道,第一项测试人体内基因编辑技术CRISPR的研究即将在美国展开。

根据美联社报道,该研究计划使用CRISPR治疗导致失明的遗传性眼部疾病。

的人这种情况有一个基因突变,影响视网膜的功能,视网膜是眼睛后部的感光细胞,对正常视力至关重要。这种情况是Leber先天性黑蒙的一种形式,据美国国家卫生研究院称,儿童失明最常见的原因之一,每10万名新生儿中就有2至3名会受到影响。

这种治疗 ... 将使用CRISPR来纠正突变,CRISPR是一种让研究人员能够精确编辑DNA的工具美联社报道,在一个特定的地点,

的研究人员将使用一种注射剂将治疗直接传递到感光细胞,根据Editas Medicine公司的一份声明,Editas Medicine公司正在与Allergan一起进行这项研究。

这项试验将总共招收18名患者,儿童(3岁及以上)和成人。

这项新研究不同于中国科学家去年用CRISPR编辑双胞胎婴儿基因组的有争议的研究。美联社报道,在这种情况下,这位中国科学家编辑了胚胎的DNA,这些基因改变可能会遗传给下一代。美联社说,在这项新的研究中,在儿童和成人身上进行的DNA编辑不能传给他们的后代。

科学家们刚刚用CRISPR解开人类基因组做了10件令人惊奇的事情:仿生人类的6个分子里程碑:最初发表在《生命科学》上的十大技术

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